BioMarin罕见病疗法3期试验未达终点

BioMarin制药公司宣布，其针对罕见遗传病ENPP1缺乏症的酶替代疗法在3期临床试验中未能达到主要终点。该疾病患者体内缺乏ENPP1酶，导致血浆无机焦磷酸盐水平异常。试验结果显示，治疗组与安慰剂组在主要终点上无显著差异，但公司表示将继续分析数据。该药物此前曾获得FDA的罕见儿科疾病认定。ENPP1缺乏症是一种极为罕见的疾病，全球仅有数百名患者。