基因疗法GPX-002恢复糖尿病β细胞功能

2型糖尿病以胰岛素抵抗和β细胞功能障碍为特征，关键转录因子Pdx1和MafA在代谢应激下逐渐减少。匹兹堡大学团队开发AAV载体GPX-002，递送Pdx1/MafA至胰腺，在高脂饮食小鼠模型中成功恢复β细胞功能。研究显示，GPX-002治疗显著改善胰岛素分泌和血糖控制，为逆转糖尿病进展提供了潜在基因治疗策略。该研究尚在 preclinical 阶段。