Regenxbio基因疗法数据积极但股价大跌

尽管Regenxbio公布了其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法RGX-202的关键试验积极数据，公司股价仍大幅下跌。投资者和分析师认为，这些数据不足以对已上市DMD基因疗法开发商Sarepta Therapeutics构成竞争威胁，也难以匹敌Solid Biosciences正处于III期和I/II期试验的候选疗法SGT-003。更令市场担忧的是，Regenxbio披露美国FDA建议公司进行随机对照试验以评估RGX-202，这进一步打击了投资者信心。该公司需要应对更高的临床开发标准，未来前景面临不确定性。