FDA批准首款遗传性耳聋基因疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）今日批准了Otarmeni（lunsotogene parvec-cwha），这是首个获批的双腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，用于治疗因OTOF基因突变引起的遗传性听力损失。该疗法通过递送功能正常的OTOF基因拷贝，修复内耳毛细胞的信号传导，从而恢复听力。

该批准基于一项临床试验，结果显示多数患者在接受治疗后听力显著改善，部分患者从完全失聪恢复至接近正常听力水平。Otarmeni通过单次注射给药，直接作用于内耳。

FDA表示，此次批准是基因治疗领域的重要里程碑，为先天性耳聋患者提供了首个有效的治疗选择。该药物还通过国家优先审查券计划加速审评，体现了对罕见病治疗的重视。