UniQure亨廷顿基因疗法拟在英提交批准申请

UniQure公司近日宣布，计划向英国药品和健康产品管理局提交其亨廷顿病基因疗法AMT-130的上市申请。这将是该备受关注的疗法首次寻求监管批准，尽管此前在美国的临床试验结果引发争议，FDA对其前景态度不明。

AMT-130采用腺相关病毒载体递送基因修复工具，旨在抑制突变亨廷顿蛋白的产生。公司首席执行官表示，英国监管机构对创新基因疗法的开放态度及简化审批路径是选择英国的关键因素。如果获批，这将成为亨廷顿病领域里程碑式的突破。

不过，业界认为此举“象征意义大于实际”。AMT-130在美欧的III期试验尚未启动，且近期公布的I/II期数据显示疗效有限。UniQure需要更多数据来支持其长期安全性和有效性，而英国批准可能为其他市场提供参照。